本文经《中华医学杂志》社有限责任公司授权，仅限非商业使用。

儿童原发性肾病综合征(NS)的治疗存在争议和困惑，治疗效果存在个体差异，不同个体采用何种方案需多方面权衡斟酌。本文就儿童原发性NS的治疗进展进行概述。

初发初治原发性NS

激素为首选治疗，但关于激素疗程尚存争议，主要有3、6和9-12个月方案。改善全球肾脏病预后组织(KDIGO)指南推荐泼尼松60 mg/m2/d或2 mg/kg/d)(最大量60 mg/d)，每日服用，4-6周，之后改为40 mg/m2或1.5 mg/kg、隔日(最大量40 mg，隔日)，2-5个月逐渐减停。

频复发(FR)NS或激素依赖(SD)NS

治疗目的是预防复发、避免激素严重不良反应，主要药物如下：

左旋咪唑

左旋咪唑可降低NS复发风险，该药有效率为77.3%，对FRNS效果优于SDNS，疗效较霉酚酸酯和他克莫司弱。左旋咪唑不能显著减少激素需求量，不适合具有高激素阈值或显著激素副作用者，且停用后不能维持疗效。KDIGO指南推荐用法为2.5 mg/kg隔日至少12个月。

环磷酰胺

是用于控制频复发的公认药物,静脉和口服效果相似，对FRNS优于SDNS ,7岁以上者优于年幼儿。KDIG0 推荐口服 2 mg/kg/d、8-12 周,累计量不超过168 mg/kg,推荐在NS缓解时应用，不推荐用2个疗裎。

霉酚酸酯

可降低复发风险。KDIG0指南推荐用法为1200 mg/m2/d分两次至少12个月。

钙调*酶抑制剂

可用于SDNS或FRNS。环孢素效果类似环磷酰胺,但环孢素停药后易复发。KDIG0指南推荐用法为环孢素4-5 mg/kg/d(起始量）分2次或他克莫司 0.1 mg/kg/d)(起始量)分2次至少12个月。

利妥昔单抗

已被日本批准用于治疗复杂的儿童FRNS或SDNS，较环*胺维持缓解时间长。利妥昔单抗应用对患儿远期影响尚不确定,现主要用于其他药物治疗无效的患儿。

激素耐药型肾病综合征（SRNS)

治疗目的是诱导和维持蛋白尿缓解而避免药物不良反应。治疗药物如下：

钙调*酶抑制剂

为SRNS—线用药，至少用药6个月判断疗效，有效者继续治疗12个月以上。环孢素停药后易复发。此类药物常在诱导缓解后减量。初治激素耐药、较长期治疗(2-3年）、持续大量蛋白尿(1-3个月）和治疗过程中出现高血压均是发生药物肾毒性的高危因素。

环磷酰胺

环磷酰胺冲击治疗被2010年国内指南推荐用于不明确病理类型的SRNS；作为MCD的首选药物，该药未被KDIG0指南推荐。2016年荟萃分析显示环磷酰胺疗效不优于单用激素，口服与静脉疗效相似、较钙调*酶抑制剂差。

霉酚酸酯

霉酚酸酯治疗SRNS的临床证据不多，被KDIGO建议可用于钙调*酶抑制剂无效者。有报道称霉酚酸酯对环磷酰胺耐药患儿有效率为59.5%；2岁以下患儿完全缓解率为63%。霉酚酸酯对环孢素治疗有效的患者疗效似乎较好,可用于环孢素诱导缓解后的后续维持治疗。

利妥昔单抗

利妥昔单抗对SRNS疗效有限,完全缓解率约为30%。2016年最新荟萃分析显示利妥昔单抗联合环孢素与单用环孢素比较疗效无显著差异。利妥昔单抗对钙调*酶抑制剂治疗有效者似乎疗效较好。

其他

血管紧张素转化酶抑制剂或血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂被公认用于SRNS，可降低蛋白尿和控制血压，氯沙坦和依那普利治疗可使尿蛋白分别下降30.0%和40.5%,耐受性较好，氯沙坦较依那普利不良反应少。

预后

多数激素敏感型NS患者预后好,但FRNS或SDNS较常见，有27%-42%的患者成年期依旧复发。预测肾脏预后的主要因素是患儿对治疗的反应。SRNS患儿5年肾存活率为71.5%-94.3%，对钙调*酶抑制剂耐药者和局灶节段性肾小球硬化者预后差。

来源：儿童原发性肾病综合征治疗进展.中华儿科杂志.2017年8月第55卷第8期